發(fā)布時間：2024/11/22 13:31:01 瀏覽次數(shù)：10
依據(jù)《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作（“關愛計劃”）申報指南》，現(xiàn)將Fitusiran 注射液納入“關愛計劃”，試點項目的基本信息如下：
品種名稱：Fitusiran 注射液
申報單位：Genzyme Corporation
適應癥：本品適用于作為常規(guī)預防治療，用于有或無凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12歲青少年患者，以預防或減少出血的發(fā)生頻率。
申報階段：D階段-上市申請前/上市申請階段。
工作要點：計劃在臨床試驗中開展患者定性訪談研究，在上市后研究階段收集與評估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治療體驗等相關的患者體驗數(shù)據(jù)。
國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心
2024年11月20日
